Müelofibroos (MF) on haruldane vähiliik, mille korral armkoe kogunemine hoiab teie luuüdi tootmast piisavalt terveid punaseid vereliblesid. See võib põhjustada selliseid sümptomeid nagu tugev väsimus ja verevalumid.
MF võib põhjustada ka väikest vereliistakute arvu teie veres, mis võib põhjustada verejooksu häireid. Paljudel MF-ga inimestel on ka laienenud põrn.
Traditsiooniliste ravimeetodite eesmärk on lahendada MF-i sümptomeid ja vähendada teie põrna suurust. Täiendavad ravimeetodid võivad leevendada mõnda teie sümptomit ja parandada teie elukvaliteeti.
Siit leiate lähemalt MF-i saadaolevate ravimeetodite kohta.
Kas müelofibroosi saab ravida?
Praegu pole ühtegi ravimit, mis raviks müelofibroosi. Allogeenne vereloome tüvirakkude siirdamine on ainus ravi, mis võib ravida MF-i või pikendada MF-ga inimeste ellujäämist märkimisväärselt.
Tüvirakkude siirdamine hõlmab luuüdi ebanormaalsete tüvirakkude asendamist terve doonori tüvirakkude infusiooniga.
Protseduuril on olulisi ja potentsiaalselt eluohtlikke riske. Tavaliselt on see soovitatav ainult noorematele inimestele, kellel pole muid varaseid tervisehäireid.
Müelofibroosi ravimine ravimitega
Arst võib soovitada ühte või mitut ravimit MF sümptomite või tüsistuste raviks. See hõlmab aneemiat, põrna suurenemist, öist higistamist, sügelust ja luuvalu.
MF raviks kasutatavad ravimid hõlmavad:
- kortikosteroidid, näiteks prednisoon
- erütropoeesi stimuleerivad ained
- androgeenravi, näiteks danasool
- immunomodulaatorid, sealhulgas talidomiid (talomid), lenalidomiid (Revlimid) ja pomalidomiid (Pomalyst)
- keemiaravi, sealhulgas hüdroksüuurea
- JAK2 inhibiitorid, näiteks ruksolitinib (Jakafi) ja fedratiniib (Inrebic)
Ruksolitiniib on esimene ravim, mille Toidu- ja Ravimiamet on heaks kiitnud keskmise ja kõrge riskiga MF raviks. Ruksolitiniib on suunatud ravi ja JAK2 inhibiitor. JAK2 geeni mutatsioone on seostatud MF arenemisega.
Fedratiniib (Inrebic) kiideti FDA poolt heaks 2019. aastal täiskasvanute raviks keskmise 2 ja kõrge riskiga primaarse või sekundaarse MF-iga. Fedratiniib on väga selektiivne JAK2 kinaasi inhibiitor. See on mõeldud inimestele, kes ei allu ravile ruksolitinibiga.
Vereülekanded
Võimalik, et vajate vereülekannet, kui olete MF-i tõttu aneemiline. Regulaarsed vereülekanded võivad suurendada punaste vereliblede arvu ja vähendada selliseid sümptomeid nagu väsimus ja kerged verevalumid.
Tüvirakkude siirdamine
MF areneb, kui vererakke tootvad tüvirakud on kahjustatud. See hakkab tootma ebaküpseid vererakke, mis kogunevad ja põhjustavad armistumist. See hoiab teie luuüdi tootmast tervislikke vererakke.
Tüvirakkude siirdamine, mida nimetatakse ka luuüdi siirdamiseks, on potentsiaalselt raviv ravi, mis aitab selle probleemiga toime tulla. Arst peab hindama teie individuaalset riski, et teha kindlaks, kas olete protseduuri jaoks sobiv kandidaat.
Enne tüvirakkude siirdamist saate keemiaravi või kiirgust. See vabaneb vähirakkudest ja suurendab tõenäosust, et teie immuunsüsteem võtab doonorirakke vastu.
Seejärel kannab teie tervishoiutöötaja doonorilt luuüdi rakke. Doonori terved tüvirakud asendavad kahjustatud tüvirakud teie luuüdis ja toodavad terveid vererakke.
Tüvirakkude siirdamisega kaasnevad märkimisväärsed ja potentsiaalselt eluohtlikud riskid. Tavaliselt soovitavad arstid seda protseduuri ainult keskmise ja kõrge riskiga MF-ga inimestele, kes on alla 70-aastased ja kellel pole muid varaseid tervisehäireid.
Uut tüüpi vähendatud intensiivsusega (mittemüeloablatiivne) allogeensete tüvirakkude siirdamine nõuab väiksemaid kemoteraapia ja radiatsiooni annuseid. Vanematele inimestele võib see parem olla.
Kirurgia
Vererakke toodetakse tavaliselt luuüdis. Mõnikord toodavad MF-ga inimestel maks ja põrn vererakke. See võib põhjustada maksa ja põrna normaalsest suuremat kasvu.
Laienenud põrn võib olla valulik. Ravimid aitavad vähendada põrna suurust. Kui ravimitest ei piisa, võib arst soovitada põrna eemaldamiseks operatsiooni. Seda protseduuri nimetatakse splenektoomiaks.
Ravi kõrvaltoimed
Kõik MF-ravi võivad põhjustada kõrvaltoimeid. Enne lähenemisviisi soovitamist kaalub arst hoolikalt võimaliku raviga seotud riske ja eeliseid.
Oluline on rääkida oma arstiga kõigist kogetud ravi kõrvaltoimetest. Arst võib muuta teie annust või vahetada teid uue ravimi vastu.
Kõrvaltoimed, mis võivad ilmneda, sõltuvad teie MF-i ravist.
Androgeeniravi
Androgeenteraapiad võivad põhjustada maksakahjustusi, naistel näo juuste kasvu ja meestel eesnäärmevähi kasvu.
Kortikosteroidid
Kortikosteroidide kõrvaltoimed sõltuvad ravimist ja annusest. Need võivad hõlmata kõrget vererõhku, vedelikupeetust, kehakaalu tõusu ning meeleolu- ja mäluprobleeme.
Kortikosteroidide pikaajalisteks riskideks on osteoporoos, luumurrud, kõrge veresuhkur ja suurenenud infektsioonide risk.
Immunomodulaatorid
Need ravimid võivad suurendada valgete vereliblede ja trombotsüütide arvu. See võib põhjustada selliseid sümptomeid nagu kõhukinnisus ja kipitav tunne kätes ja jalgades. Samuti võivad need raseduse ajal põhjustada tõsiseid sünnidefekte.
Arst jälgib hoolikalt teie vererakkude arvu ja võib riskide minimeerimiseks välja kirjutada need ravimid koos väikese annusega steroidiga.
JAK2 inhibiitorid
JAK2 inhibiitorite tavalisteks kõrvaltoimeteks on trombotsüütide taseme langus ja aneemia. Need võivad põhjustada ka kõhulahtisust, peavalu, pearinglust, iiveldust, oksendamist, peavalu ja verevalumeid.
Fedratiniib võib harvadel juhtudel põhjustada tõsiseid ja potentsiaalselt surmaga lõppevaid ajukahjustusi, mida nimetatakse entsefalopaatiaks.
Keemiaravi
Keemiaravi on suunatud kiiresti jagunevatele rakkudele, mille hulka kuuluvad juukserakud, küünterakud ning seede- ja paljunemisrakkude rakud. Keemiaravi tavalisteks kõrvaltoimeteks on:
- väsimus
- juuste väljalangemine
- naha ja küünte muutused
- iiveldus, oksendamine ja isutus
- kõhukinnisus
- kõhulahtisus
- kaalu muutused
- meeleolu muutused
- viljakuse probleemid
Splenektoomia
Põrna eemaldamine suurendab infektsioonide ja verejooksu komplikatsioonide, sealhulgas verehüüvete tekke riski. Verehüübed võivad põhjustada potentsiaalselt surmava insuldi või kopsuarteri trombemboolia.
Tüvirakkude siirdamine
Kui doonori immuunrakud ründavad teie terveid rakke, võivad luuüdi siirdamised põhjustada eluohtlikke kõrvaltoimeid, mida nimetatakse siiriku-peremehehaiguseks (GVHD).
Arstid püüavad seda ennetada ennetava raviga, sealhulgas T-rakkude eemaldamisega doonori siirikult ja ravimite kasutamisega siiriku T-rakkude surumiseks.
GVHD võib mõjutada teie nahka, seedetrakti või maksa esimese 100 päeva jooksul pärast siirdamist. Teil võivad tekkida sümptomid, sealhulgas nahalööbed ja villid, iiveldus, oksendamine, kõhukrambid, isutus, kõhulahtisus ja kollatõbi.
Krooniline GVHD võib hõlmata ühte või mitut organit ja on tüvirakkude siirdamise järel peamine surmapõhjus. Sümptomid võivad mõjutada suu, naha, küünte, juuste, seedetrakti, kopse, maksa, lihaseid, liigeseid või suguelundeid.
Arst võib soovitada võtta kortikosteroide nagu prednisoon või paikset steroidkreemi. Samuti võivad nad ägedate sümptomite korral välja kirjutada ruksolitiniibi.
Kliinilistes uuringutes
Kliinilistes uuringutes otsitakse jätkuvalt uusi MF-ravimeetodeid. Teadlased katsetavad uusi JAK2 inhibiitoreid ja uurivad, kas ruksolitiniibi kombineerimine teiste ravimitega parandaks tulemusi MF-ga inimestel.
Üks selline ravimite klass on histooni deatsetülaasi (HDAC) inhibiitorid. Nad mängivad rolli geeniekspressioonis ja suudavad ravida MF sümptomeid, kui need on ühendatud ruxolitinibiga.
Teiste uuringutega testitakse antifibrootilisi aineid, et teada saada, kas need ravimid takistavad müelofibroosi fibroosi või võtavad selle tagasi. Telomeraasi inhibiitorit imetelstatis uuritakse, et parandada luuüdi fibroosi ja funktsiooni ning vererakkude arvu MF-ga inimestel.
Kui te ei reageeri ravile hästi, võib kliinilise uuringuga liitumine anda teile juurdepääsu uuematele raviviisidele. Kümned kliinilised uuringud värbavad või hindavad aktiivselt müelofibroosi ravi.
Looduslikud abinõud
Müelofibroos on krooniline haigus, mis nõuab meditsiinilist sekkumist. Ükski homöopaatiline ega looduslik ravim ei ole tõestatud müelofibroosi raviks. Enne ravimtaimede või toidulisandite kasutamist pidage alati nõu oma arstiga.
Teatud punaste vereliblede tootmist toetavad toitained võivad vähendada aneemia riski ja sümptomeid. Nad ei ravita põhihaigust. Küsige oma arstilt, kas peaksite võtma mõnda järgmistest toidulisanditest:
- raud
- foolhape
- vitamiin B-12
Tasakaalustatud toitumise söömine ja regulaarselt treenimine võib aidata vähendada stressi ja hoida keha toimimist optimaalsemal tasemel.
NUTRIENTi uuringute uurijad loodavad, et Vahemere dieet võib alandada kehas põletikku, et vähendada verehüüvete, ebanormaalse verepildi ja põrna muutuste riski müelofibroosiga inimestel. Vahemere dieet on rikas värskete, põletikuvastaste toitude poolest, sealhulgas oliiviõli, pähklid, kaunviljad, köögiviljad, puuviljad, kala ja täisteratooted.
Ühes laboriuuringus pakuti välja traditsiooniline hiina ravimtaim, mida nimetatakse dansheniks või punaseks salvei (Salvia miltiorrhiza bunge), mis võib teoreetiliselt mõjutada müelofibroosi signaaliülekande teid. Maitsetaimi ei ole inimestel uuritud ning FDA ei ole selle ohutust ja tõhusust hinnanud. Enne toidulisandi proovimist pidage alati nõu oma arstiga.
Uurimistöö
Kaks ravimit on selle juba varases staadiumis läbi viinud kliiniliste katsete abil ja nüüd III faasi kliinilistes uuringutes. Pacritiniib on peroraalne kinaasi inhibiitor, spetsiifiline JAK2 ja IRAK1 suhtes. Momelotiniib on JAK1, JAK2 ja ACVR1 inhibiitor, mida võrreldakse III faasi uuringus ruksolitiniibiga.
Interferooni alfat on juba kasutatud MF-ga inimeste raviks. On tõestatud, et see vähendab luuüdi vererakkude tootmist. Selle pikaajalise ohutuse ja tõhususe kindlakstegemiseks on vaja rohkem uuringuid.
Imetelstat on telomeraasi inhibiitor II faasi testimisel keskmise 2 või kõrge riskiga MF-ga isikutele, kelle puhul JAK inhibiitorid ei töötanud. Agent on andnud lootustandvaid tulemusi, kuigi on vaja suuremaid kliinilisi uuringuid.
Väljavaade
Müelofibroosiga seotud väljavaate ja ellujäämise ennustamine võib olla keeruline. Paljudel inimestel on MF mitu aastat, ilma et neil oleks mingeid sümptomeid.
Ellujäämine varieerub olenevalt MF-i tüübist, olenemata sellest, kas see on madala riskiga, keskmise riskiga või kõrge riskiga.
Ühes uuringus leiti, et madala riskiga MF-ga inimesed elasid 5 aastat pärast diagnoosi saamist sama tõenäoliselt kui elanikkond, pärast mida ellujäämine vähenes. Selles leiti, et kõrge riskiga MF-ga inimesed elasid pärast diagnoosimist kuni seitse aastat.
Ainus ravivõimalus, mis potentsiaalselt MF-i ravib, on tüvirakkude siirdamine. Mõned uuringud näitavad, et hiljuti heaks kiidetud ravimid, sealhulgas ruksolitiniib, võivad elulemust pikendada mõne aasta võrra. Paljud kliinilised uuringud jätkavad potentsiaalse MF-ravi uurimist.
Kaasavõtmine
Paljud MF-ravi on tõhusad sümptomite leevendamisel ja teie elukvaliteedi parandamisel.
Ravimid, sealhulgas immunomodulaatorid, JAK2 inhibiitorid, kortikosteroidid ja androgeenravi, aitavad sümptomeid hallata. Võite vajada ka keemiaravi, vereülekannet või splenektoomiat.
Rääkige oma sümptomitest oma arstiga ja andke neile alati teada, kui kaalute mõne uue ravimi või toidulisandi kasutamist.
